2020-08-04 OCTAPHARMA
スイス・ラッヘン----- -- オクタファルマは本日、当社の血液疾患関連ポートフォリオにおける新しい研究成果を、来る2020年7月12～14日に開催される国際血栓止血学会（ISTH）バーチャル総会で報告すると発表しました。
NuProtect試験（NCT01712438）は、未治療の血友病A患者108人でNuwiq®（シモクトコグアルファ）の免疫原性・有効性・安全性を検討しました。本試験の最終結果は、高力価抗FVIIIインヒビターの累積発現率が17.6%であることを示しました。NuProtect試験を完了した患者には、長期延長試験（NCT01992549）への参加機会を提供しました。延長試験の結果は、ISTH 2020で初めて公表します。
インヒビターを発現した患者では、FVIIIの反復投与による免疫寛容導入療法（ITI）がインヒビター根絶のための唯一の実証済みのアプローチです。ISTH 2020では、オクタファルマの2種類のFVIII製剤であるoctanate®およびNuwiq®を使用したITIの成功について、ポスター3件による報告を行います。
各ポスターの表題は下記の通りです。アブストラクトはすべてISTHのウェブサイトでご覧いただけます。
ポスターPB0999 NuProtect PUP試験を完了した重症の血友病A患者におけるシモクトコグアルファの長期にわたる免疫原性・有効性・安全性
ポスターPB1001 インヒビター保有血友病A患者における第VIII因子単独／フォン・ヴィレブランド因子濃縮製剤による免疫寛容導入療法（ITI） - ObsITI試験の最新情報
ポスター PB1044 Iインヒビター保有血友病A患者でのoctanate®による免疫寛容導入療法：マレーシアのセンターで進行中の症例集積研究
ポスターPB1047 血友病A患者でのシモクトコグアルファによる免疫寛容導入療法：英国で進行中の多施設症例集積研究
ISTH 2020でオクタファルマは、血友病Aとフォン・ヴィレブランド病（VWD）に関する2件の科学シンポジウムのスポンサーを務めます。血友病Aに関するシンポジウムでは、Nuwiq®に関する新たな臨床試験／実臨床データとして、NuProtect試験およびその長期延長試験の最終結果や、治療歴のある患者での個別化予防療法の経験を取り上げます。ITIに関する新しい研究や、関節・骨の健康管理におけるFVIIIの意義も議論の対象となります。VWDに関するシンポジウムでは、VWDの診断およびVWDの女性患者が特に直面する問題に加え、予防療法や手術でのwilate®の使用について、議論します。
両シンポジウムは7月14日（火曜）（東部夏時間午前8時45分および同10時15分）にISTHバーチャル総会プラットフォームにて開催され、医療従事者は誰でも参加可能となります。各シンポジウムは総会プラットフォームに90日間保存され、ISTH学会ウェブサイトで1年間にわたり提供されます。
オクタファルマの血液疾患国際事業部門長であるLarisa Belyanskaya博士は、「私たちは血友病およびフォン・ヴィレブランド病の患者の方々のニーズに対応する当社製品ポートフォリオについて良好なデータを発表できることを非常にうれしく思います」と述べています。オクタファルマの取締役であるオラフ・ウォルターは、「これらのデータは、血液凝固障害を持つ患者が必要とする広範なケア領域をカバーしており、患者の生活を個人レベルで改善するというオクタファルマの約束を示すものです」と付け加えています。
オクタファルマについて
スイス・ラッヘンに本社を置くオクタファルマはヒトタンパク質の世界最大級のメーカーで、ヒト血漿およびヒト細胞株に由来するヒトタンパク質の開発と製造を行っています。オクタファルマは世界で1万人以上の従業員を擁し、血液疾患、免疫療法、集中治療の3治療領域における製品を通じて118カ国の患者の皆様の治療を支えています。
オクタファルマは、7軒の研究開発施設と6軒の最先端生産施設をオーストリア、フランス、ドイツ、メキシコ、スウェーデンに有しており、合せて年間約800万リットルの血漿を生産できる能力があります。さらに、140軒以上の血漿献血センターを欧州と米国で運営しています。
Nuwiq®（シモクトコグアルファ）は第4世代組み換え型第VIII因子（rFVIII）タンパク質で、化学修飾や他のタンパク質との融合を一切行わずにヒト細胞株で製造されています1。Nuwiq®はヒトないし動物由来の添加物なしに培養し、抗原性の非ヒトタンパク質エピトープを含んでおらず、フォン・ヴィレブランド因子への高い親和性を持っています1。Nuwiq®治療は、59人の小児を含め、治療歴のある重度血友病A患者201人（PTPs：190個人）を対象とした7件の完了済み臨床試験で評価が行われてきました1。Nuwiq®は250、500、1000、2000、2500、3000、4000国際単位（IU）で提供しています2。Nuwiq®は、あるあらゆる年齢群の血友病A（先天性のFVIII欠乏）患者の治療と出血予防を目的とする使用が承認されています2。
wilate®について
wilate®は高純度のヒト由来フォン・ヴィレブランド因子／第FVIII因子（VWF/FVIII）濃縮製剤で、その製造過程で2種類のウイルスが不活性化されています1。安定化のためのアルブミンは添加されていません1。精製の諸工程を経てVWFとFVIIIは正常な血漿と同様の1対1 という比率になっています1。wilate®は正常なヒト血漿と同様に、VWFトリプレット構造と高分子多量体の成分を含みます1。wilate®は、承認された血漿献血センターで回収されたヒト血漿の大規模プールのみに由来します2。wilate®は500 IUおよび1000 IUで提供しています。wilate®は、デスモプレシン（DDAVP）の単独投与が無効であるか禁忌の場合のフォン・ヴィレブランド病（VWD）における出血と手術関連出血の予防と治療、血友病A（先天性の第VIII因子欠乏）患者における出血の治療と予防が適応となっています2。
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